一．拟研究或解决的问题：
基因治疗(GeneTherapy)即是把适当的正常外源基因导入人体靶细胞或组织,并整合至染色体中,通过其正常表达,生成相应的蛋白质,补充缺失基因或关闭异常基因,从根本上消除产生疾病症状的内在因素。在现如今的社会中，基因治疗在人类的疾病治疗和预防中的地位越来越来重要,特别是在肿瘤的综合治疗中,基因治疗日益受到重视。
但是在将外源基因引入细胞的过程中,DNA会被体内的核酸酶降解,在未进入靶细胞,甚至未达到靶器官时便被降解成小分子核苷酸,从而失去治疗作用。理想的基因治疗方案须具备有效性和安全性,这就需要有效目的基因在表达时具有明确的靶向性，是基因治疗能否成功的关键。
二．研究的手段：
透明质酸由于其有着很好的生物相容性和生物降解能力，是作为纳米粒载体的非常好的材料之一。而且透明质酸与其它药物结合后，利用HA的受体，如与肿瘤细胞表面富含的CD44、RHAMM受体结合，激活针对HA的细胞内信号通路或激活HA的内化作用，而调节细胞的运动等行为。发挥靶向作用，可达到定向和定时释放。所以我们用透明质酸作为载体。透明质酸具有羟基、羧基等官能团，可以通过交联、酯化和分子修饰等方法进行改性。所以先对透明质酸改性是非常重要的一步，然后做成纳米粒，进而通过细胞、动物等实验来检验其活性等等。
三．文献综述：
肿瘤是一种多基因疾病,针对单个基因的治疗一般不能取得好的效果。RNA干扰(RNAinterference,RNAi)是内源性或外源性双链RNA(double-strandedRNA,dsRNA)诱发的mRNA水平上的基因沉默,具有高度特异性。小分子干扰RNA(smallinterferingRNA,siRNA)在哺乳动物细胞中可以诱导强有力的特异性RNAi作用,并且可以针对多个基因或基因族的共有序列来抑制多个基因的表达,从而能更有效地抑制肿瘤生长。
1、靶向基因载体：
一个合适的靶向性基因载体是基因治疗能否成功的关键,理想的基因载体应具备以下特点:(1)靶向特异性,并且可被免疫系统识别;(2)高度稳定,容易制备,可浓缩和纯化;(3)安全,无毒性,对人体以及环境无危害;(4)有利于基因高效转移和长期表达。在具体应用时,不同的目的基因和靶细胞对应不同的载体。针对具体的治疗方案进行靶向性载体筛选时,其安全性和有效性是最优先考虑的两个方面。
目前,用于基因治疗的靶向性载体主要包括病毒载体和非病毒载体两大类。非病毒载体具有低毒、低免疫反应,外源基因整合几率低、无基因插入片段大小限制,以及使用简单、制备方便、便于保存和检验等优势。
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