开题报告内容：（包括拟研究或解决的问题、采用的研究手段及文献综述，不少于2000字）
一、拟研究或解决的问题
2009年新医改后，以国家基本药物制度为基础的药品供应保障体系逐渐建立和完善，许多老百姓日常使用的药物被纳入基本医疗保障药物报销目录中，基本药品目录被反复修订后基本保障了广大人民常见疾病的用药需求，基本药物的可及性得到了较大的提升。然而对针对罕见病的治疗的罕用药物（或称为罕见药）十分短缺，许多罕见病患者无药可医，生命健康受到严重威胁。我国目前也逐渐认识到罕见药可及性的重要性。2006 年开始，多位代表连续5 届在全国人民代表大会上提议，国家应修改相关法律法规，提高罕见病患者的药品可及性。
对于罕见药的管理国外很早就引起了重视，早在1983年美国就率先实施了罕用药法案（Orphan Drug Act）,日本在2000年也出台了罕用药管理制度（Orphan Drug Regulation），欧盟在2008 年正式从全欧洲的战略层面开展罕见病保障专项工作，于此同时中国香港、澳大利亚、新加坡等国家和地区也有罕用药方面的管理规范，都在各自国家产生了积极的效果，提高了罕见药品的可及性，使罕见病患者得到一定程度上的健康保障。
针对上述的背景情况，我们要研究的内容如下：
（1）明确在国际医药市场上罕见病药物可获得性程度的差异及患者获得这些药物途径的差异。
（2）选取罕见病例子加以分析，并使用一些指标对药物可获得性来进行衡量：如哪些药物作为治疗这些疾病的官方首选药、申请日、这些药物在各个国家获得上市许可的日期等等。
（3）药物的上市许可并不能为患者保证用药的可及性，尤其是对罕见病药物而言，因为这种可及性初步取决于医保支付机制、补偿政策及药物本身的价格。探讨各国罕见药品可及性的影响因素，分析罕见病药物可获得性的不同及患者获得这些药物途径的不同的原因。
二、采用的研究手段
（一）文献研究
对于现存的中外文献期刊，数据资料等进行逻辑清晰的文献检索和查询。
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